Oncenoticias: La Agencia Europea de Medicamentos recomienda autorizar la primera terapia de edición genética con CRISPR
La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha recomendado la concesión de una licencia europea condicional para Casgevy, un nuevo fármaco de terapia avanzada que podría ser revolucionario en el tratamiento de dos enfermedades genéticas. Este sería el primer tratamiento disponible basado en una tecnología de edición genética conocida como CRISPR/Cas9.
La tecnología CRISPR fue descubierta hace 25 años por el microbiólogo español Francisco JM Mojica y ahora podría marcar un hito importante en el campo de la medicina. Casgevy utiliza esta tecnología para editar células madre sanguíneas del propio paciente y está indicado para el tratamiento de dos enfermedades graves y potencialmente mortales: la beta talasemia dependiente de transfusiones y la anemia falciforme en pacientes mayores de 12 años.
Ambas enfermedades son debilitantes y suponen una gran carga para aquellos que las padecen. Sin embargo, Casgevy tiene el potencial de mejorar significativamente la calidad de vida de los pacientes al liberarlos de las transfusiones frecuentes y las crisis vasooclusivas que experimentan.
La EMA basó su recomendación positiva en dos ensayos en curso, en los que los pacientes mostraron resultados prometedores. Aunque el tratamiento tiene efectos secundarios, como recuento bajo de glóbulos blancos, niveles bajos de plaquetas, enfermedad hepática, náuseas, vómitos, dolor de cabeza y llagas en la boca, la agencia considera que los beneficios superan los riesgos en esta etapa.
Si se aprueba la licencia europea condicional, Casgevy se convertiría en un avance significativo en el campo de la medicina y abriría nuevas posibilidades para el tratamiento de enfermedades genéticas. Además, allanaría el camino para futuras investigaciones y desarrollos en el campo de la edición genética.
En resumen, la recomendación positiva de la EMA para conceder una licencia europea condicional a Casgevy es un gran paso adelante en el tratamiento de dos enfermedades genéticas graves. Basándose en la tecnología CRISPR, este fármaco tiene el potencial de cambiar la vida de los pacientes y mejorar su calidad de vida de manera significativa. Si se aprueba, abrirá el camino para futuras investigaciones y avances en el campo de la edición genética.
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